Zalecany plan leczenia hemofilii zależy od ciężkości choroby.
Istnieją dwa główne podejścia do leczenia:
- leczenie profilaktyczne – w którym lek stosuje się w celu zapobiegania epizodom krwawienia, a następnie uszkodzeniom stawów i mięśni
- leczenie na żądanie – gdy lek jest stosowany w leczeniu epizodu przedłużonego krwawienia
Hemofilia jest zwykle leczona przez zespół na specjalistycznym oddziale szpitalnym.
Leczenie zapobiegawcze
Większość przypadków hemofilii jest ciężka i wymaga leczenia zapobiegawczego (profilaktyki). Obejmuje to regularne wstrzyknięcia leku na czynnik krzepnięcia.
Jeśli Twoje dziecko ma hemofilię, zostaniesz przeszkolona, aby wykonywać zastrzyki, gdy jest małe.
Zostaną nauczone, jak samodzielnie wykonywać zastrzyki, gdy będą starsze, aby uniknąć regularnych wizyt w szpitalu.
W niektórych przypadkach zastrzyki można wykonywać do urządzenia zwanego wszczepialnym portem, który można chirurgicznie umieścić pod skórą.
Ten port jest połączony z naczyniem krwionośnym w pobliżu serca, więc nie musisz szukać żyły do każdego wstrzyknięcia.
Osoby poddane leczeniu profilaktycznemu wymagają regularnych wizyt kontrolnych z zespołem opieki, aby można było monitorować ich postępy.
Leczenie profilaktyczne jest zwykle kontynuowane do końca życia. Ktoś może przejść na leczenie na żądanie, ale można mu zalecić powrót do leczenia profilaktycznego, jeśli wystąpią epizody znacznego krwawienia.
Istnieją różne rodzaje hemofilii. Na tej stronie omówiono najczęstsze typy: hemofilia A i hemofilia B. Mają podobne objawy, ale wymagają innego leczenia, ponieważ mają wpływ na różne czynniki krzepnięcia.
Hemofilia A.
Leczenie zapobiegawcze hemofilii A obejmuje regularne wstrzyknięcia leku o nazwie oktokog alfa .
Jest to zmodyfikowana wersja czynnika krzepnięcia VIII (8), czynnika krzepnięcia osób z hemofilią A nie ma go w wystarczającej ilości. Często zaleca się zastrzyki co 48 godzin.
Działania niepożądane oktokogu alfa są rzadkie, ale mogą obejmować swędzącą wysypkę oraz zaczerwienienie i bolesność w miejscu wstrzyknięcia.
Hemofilia B.
Leczenie profilaktyczne osób z hemofilią B obejmuje regularne wstrzyknięcia leku o nazwie nonakog alfa .
Jest to zmodyfikowana wersja czynnika krzepnięcia IX (9), którego osoby z hemofilią B nie mają wystarczającej ilości. Często zaleca się zastrzyki dwa razy w tygodniu.
Działania niepożądane nonakogu alfa są rzadkie, ale obejmują bóle głowy, zmieniony smak, nudności oraz dyskomfort i obrzęk w miejscu wstrzyknięcia.
Leczenie na żądanie
W łagodnych lub umiarkowanych przypadkach leczenie hemofilii może być konieczne tylko jako natychmiastowa odpowiedź na krwawienie.
Hemofilia A.
Osoby z hemofilią A mogą być leczone na żądanie zastrzykami oktokogu alfa lub leku zwanego desmopresyną.
Desmopresyna to syntetyczny hormon. Hormony są silnymi substancjami chemicznymi, które mogą mieć szeroki wpływ na organizm.
Desmopresyna działa poprzez stymulację produkcji czynnika krzepnięcia VIII (8) i jest zwykle podawana we wstrzyknięciu.
Możliwe działania niepożądane desmopresyny obejmują ból głowy, ból brzucha i nudności.
Hemofilia B.
Leczenie hemofilii B na żądanie obejmuje zwykle wstrzyknięcia nonakogu alfa.
Powikłania hemofilii
Powikłania mogą obejmować rozwój inhibitorów w układzie odpornościowym i problemy ze stawami.
Inhibitory
U niektórych osób przyjmujących leki z czynnikiem krzepnięcia krwi w układzie odpornościowym wytwarzane są przeciwciała zwane inhibitorami, które zmniejszają skuteczność leku.
Osoby leczone na hemofilię powinny być regularnie badane pod kątem inhibitorów.
Inhibitory można leczyć za pomocą indukcji tolerancji immunologicznej (ITI). Obejmuje to codzienne wstrzyknięcia czynników krzepnięcia, aby układ odpornościowy zaczął je rozpoznawać i przestać wytwarzać inhibitory.
ZIT jest zwykle oferowana osobom z ciężką hemofilią typu A. Osobom z hemofilią B można zaproponować ZIT, ale jest ona mniej skuteczna i niesie dla nich ryzyko anafilaksji .
Osobom z łagodną lub umiarkowaną hemofilią A, u których rozwinęły się inhibitory, można zaproponować terapię obejściową lub immunosupresanty.
Terapia obejściowa wykorzystuje lek zwany środkiem obejściowym, aby zatrzymać krwawienie, gdy to nastąpi.
Leki immunosupresyjne to leki hamujące działanie układu odpornościowego.
Wspólne uszkodzenie
Krwawienia do stawów mogą uszkodzić miękką gąbczastą tkankę w stawach, zwaną chrząstką, oraz cienką warstwę tkanki wyściełającej wnętrze stawu (maziówka). Im bardziej uszkodzony jest staw, tym bardziej jest podatny na krwawienie.
Uszkodzenie stawów występuje częściej u osób starszych z ciężką hemofilią. Mamy nadzieję, że dzięki nowoczesnym metodom leczenia dzieci dorastające z hemofilią nie będą miały dziś uszkodzeń stawów.
Chirurgia może być wykorzystana do usunięcia uszkodzonej błony maziowej, aby nowa błona maziowa mogła rosnąć. Poważne uszkodzenie stawu może oznaczać konieczność jego wymiany – na przykład wymiany stawu biodrowego lub kolana .